中国罕见病用药现状研究

• 作者: 丁洁 史录文 能晖 葛琳 魏翠洁
• 来源期刊: 北京医学
• 关键词: 罕见病 罕见病用药 发展现状
• 年，卷（期）: 2018,（5）
• 所属期刊栏目: 论著
• 页码范围: 432-434
• 页数: 3页
• 字数: 3416字
• 语种: 中文
• DOI: 10.15932/j.0253-9713.2018.05.015

摘要

目的 分析我国罕见病和孤儿药领域的用药现状及目前存在的问题.方法 查阅检索国内罕见病及孤儿药相关诊治、卫生服务可及性的文本文献,对比分析美国等对罕见病和孤儿药的界定及配套政策,梳理中国罕见病卫生服务可及性.结果 截至2016年3月16日,美国已上市的商品名孤儿药共431个,其中172个品种(39.9％)在我国有注册批准信息;93个品种(54.07％)被遴选进入《国家基本医疗保险和工伤保险药品目录》,其中甲类药品品种22个,报销比例较高,乙类药品品种71个,报销比例低;有79个品种(45.93％)未列入医保或医保不覆盖罕见病适应证.我国孤儿药的可负担性较差,极易使患者及其家庭陷入贫困.结论 目前我国对于罕见病的诊断和治疗还处于起步阶段,急需推动立法并设立专门机构,鼓励孤儿药研发、仿制,并进行相应协调,提高罕见病医疗及社会保障水平.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	史录文	北京大学医学部药学院	233	1209	17.0	24.0
2	丁洁	北京大学第一医院儿科	243	1699	19.0	28.0
3	葛琳	北京大学第一医院儿科	10	18	2.0	4.0
4	魏翠洁	北京大学第一医院儿科	9	31	4.0	5.0
5	能晖	北京大学第一医院儿科	4	9	1.0	3.0