西罗莫司治疗儿童蓝色橡皮疱痣综合征2例并文献复习

• 作者: 全旭 刘萍 张清清 王乐 肖园 许春娣 陈烨
• 来源期刊: 中国当代儿科杂志
• 关键词: 蓝色橡皮疱痣综合征 西罗莫司 雷帕霉素 消化道出血 儿童
• 年，卷（期）: 2020,（9）
• 所属期刊栏目: 罕见病研究
• 页码范围: 1011-1016
• 页数: 6页
• 语种: 中文
• DOI: 10.7499/j.issn.1008-8830.2003171

摘要

为探讨口服西罗莫司治疗儿童胃肠道蓝色橡皮疱痣综合征(BRBNS)的疗效,该文回顾性分析了2例BRBNS患儿的临床资料和使用西罗莫司治疗的随访结果.2例伴有消化道出血和贫血的BRBNS患儿,给予口服西罗莫司(初始剂量为1?mg/d)作为治疗方案的一部分,维持血药浓度在2.5～12.0?ng/mL之间,患儿消化道出血消失,贫血和凝血功能改善,治疗期间可停止输血且无明显药物不良反应.在PubMed、万方数据库、中国知网搜索西罗莫司治疗BRBNS的相关文献进行总结.检索文献结果显示,年龄为0～18岁的BRBNS儿童病例共检索出26例,加上该研究中报道的2例,共28例使用西罗莫司治疗均取得满意疗效.西罗莫司在儿童BRBNS患者的治疗中可能是有效和安全的,有待进一步的前瞻性研究来评估这种药物的长期疗效.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	王乐	上海交通大学医学院附属瑞金医院北院儿内科	7	22	3.0	4.0
2	陈烨	上海交通大学医学院附属瑞金医院北院儿内科	21	29	3.0	4.0
3	刘萍	上海交通大学医学院附属瑞金医院北院儿内科	48	545	12.0	23.0
4	许春娣	上海交通大学医学院附属瑞金医院北院儿内科	80	505	13.0	20.0
5	肖园	上海交通大学医学院附属瑞金医院儿内科	30	89	5.0	9.0
6	张清清	上海交通大学医学院附属瑞金医院北院儿内科	11	38	4.0	5.0
7	全旭	上海交通大学医学院附属瑞金医院北院儿内科	1	0	0.0	0.0