基于美国临床试验数据库的罕见病临床试验现状研究及启示

• 作者: 刘丽宏 周萍 康怡 张东肃
• 来源期刊: 中国医院用药评价与分析
• 学科: 医学
• 关键词: 罕见病 临床试验 特点及启示 ClinicalTrails. gov
• 年，卷（期）: 2020,（9）
• 所属期刊栏目: 药学监护
• 页码范围: 1134-1137
• 页数: 4页
• 分类号: R9
• 语种: 中文
• DOI: 10.14009/j.issn.1672-2124.2020.09.030

摘要

目的:探讨国际罕见病临床试验的现状及特点,为促进我国罕见病临床试验管理提供参考和建议.方法:以美国临床试验数据库(ClinicalTrails.gov)为基础,全面检索在该平台注册的罕见病临床试验,从注册数量、地域分布、研究类型和进展、设计特点、受试者、研究目的和领域等多个角度,对罕见病临床试验现状和特点展开分析.结果:ClinicalTrails.gov中累计注册481项罕见病临床试验;绝大多数试验由发达国家和地区开展;研究类型主要为干预型;无分期、Ⅱ期和Ⅲ期临床试验相对较多;受试者规模多<500例;研究目的以治疗为主,涉及523种罕见病,主要集中在代谢疾病、神经系统疾病等领域.结论:需依据罕见病临床试验特点,探索更多适宜的临床研究新方法和思路;在现阶段,有必要加强罕见病自然史研究;从长远看,需从完善制度、加强人才培养、提高创新能力和积极性等方面加强我国罕见病临床研究.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	刘丽宏		185	624	12.0	16.0
2	周萍		51	119	6.0	9.0
3	张东肃		13	44	3.0	6.0
4	康怡		7	9	2.0	2.0