携带小鼠β-珠蛋白基因的安全性慢病毒载体的优化研究

• 作者: 刘亚楠 张敬之 杨冠恒 陈媛
• 来源期刊: 医学分子生物学杂志
• 学科: 生物学
• 关键词: 自删除型慢病毒载体 基因治疗 β-地中海贫血 表达优化
• 年，卷（期）: 2019,（5）
• 所属期刊栏目: 论著
• 页码范围: 401-407
• 页数: 7页
• 分类号: Q8
• 字数: 5720字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3870/j.issn.1672-8009.2019.05.001

摘要

目的 对基因治疗β-地中海贫血 ( β-thalassemia, 简称β-地贫) 的安全性自删除慢病毒载体进行优化.方法 通过对比3种启动子预测软件的分析结果, 设计并构建包含3种不同长度的小鼠珠蛋白基因 (β-globin) 启动子的表达载体; 在Cos7细胞水平上检验其报告基因及小鼠β-珠蛋白基因的表达效率.随后, 进行安全性慢病毒载体的构建及病毒包装, 并在细胞水平检验了其自删除效率及表达β-珠蛋白基因的效果.结果 长度为750 bp的小鼠β-globin启动子表达效果最佳, 且所构建的慢病毒载体Lenti-Mhbb经病毒包装, 在细胞水平可有效的进行功能性表达及自删除.结论 优化了基因治疗β-地贫的安全性自删除慢病毒载体.