非病毒CRISPR/Cas9系统载体的研究进展

• 作者: 刘琦 刘阳 张展展
• 来源期刊: 中国科学（化学）
• 关键词: CRISPR/Cas9 基因编辑 非病毒载体 药物递送 纳米药物
• 年，卷（期）: 2019,（5）
• 所属期刊栏目: 评述
• 页码范围: 752-765
• 页数: 14页
• 语种: 中文
• DOI: 10.1360/N032018-00233

摘要

近年来,规律成簇的间隔短回文重复序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats sequences,CRISPR)/CRISPR相关蛋白9(CRISPR associated protein 9,Cas9)基因编辑系统已经成为生物医学基础研究中最强大的技术之一.但是如何将CRISPR/Cas9系统高效地递送至靶器官或细胞仍是一个巨大的挑战.随着非病毒载体的快速发展,基于脂质体、聚合物、无机纳米粒子等化学方法的纳米载体已经显现出巨大的应用潜力.本文首先对CRISPR/Cas9系统在疾病建模和疾病治疗中的应用潜力以及其局限性进行了阐述,然后分析了以质粒DNA、mRNA或蛋白质形式递送CRISPR/Cas9系统的优缺点并详细概述了已经出现的非病毒载体,最后总结了当前非病毒载体在递送CRISPR/Cas9系统过程中面临的关键障碍,并提出了有望克服这些障碍的策略.