基于CRISPR/Cas9技术治疗G6PD缺乏症的运用前景

• 作者: 周燕霞
• 来源期刊: 重庆医学
• 学科: 医学
• 关键词: 葡萄糖-6-磷酸脱氢酶缺陷症 成簇规则间隔短回文重复序列及相关蛋白9 基因治疗 iPSCs
• 年，卷（期）: 2019,（3）
• 所属期刊栏目: 综述
• 页码范围: 473-475
• 页数: 3页
• 分类号: R318
• 字数: 2666字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3969/j.issn.1671-8348.2019.03.028

摘要

葡萄糖-6-磷酸脱氢酶(G6PD)缺乏症是由于G6PD基因突变引起的X连锁最常见的血液系统遗传疾病,目前的治疗以预防为主,严重者采用对症治疗.在基因水平上修复其突变位点将极大地改善这一现状,具有较好的应用前景.最新的基因编辑技术,即成簇规则间隔短回文重复序列及相关蛋白9 (CRISPR/Cas9)可通过同源性指导的修复来修正突变基因.这项技术正在体外应用于人类诱导多能干细胞(iPSCs)中,以纠正多种严重的遗传疾病,但目前鲜见用于G6PD缺乏症的治疗研究.本文重点介绍新型基因编辑技术CRISPR/Cas9治疗G6PD缺乏症的可行性和运用前景.