常染色体显性遗传多囊肾病药物治疗研究进展

• 作者: 牛青松 徐雨辰 马东玥 柏争鸣 郝宗耀
• 来源期刊: 临床泌尿外科杂志
• 关键词: 常染色体显性遗传多囊肾病 治疗药物 临床试验 临床前试验
• 年，卷（期）: 2020,（10）
• 所属期刊栏目: 综述|REVIEW
• 页码范围: 842-845
• 页数: 4页
• 分类号: R691
• 语种: 中文
• DOI: 10.13201/j.issn.1001-1420.2020.10.018

摘要

常染色体显性遗传多囊肾病(ADPKD)是一种单基因遗传性肾脏疾病.ADPKD的病理特征是肾脏多发囊肿的进行性生成和增长.增大的囊肿破坏肾实质,损害肾功能,最终导致终末期肾病(ESRD).目前临床上仍缺乏阻止ADPKD疾病进展的有效药物,对症治疗是ADPKD的主要治疗方式,包括降压、止痛、透析等.近年来,一些有望治疗ADPKD的潜在药物不断出现.本文主要综述ADPKD的临床和临床前治疗药物试验研究进展.