系列N-of-1试验定量数据混合效应模型的模拟研究

• 作者: 陈新林 陈丽霞 黄海茵 陈一鸣 张诗静 彭彬 邓洁敏 胡月 侯江涛 林文嘉
• 来源期刊: 中国循证医学杂志
• 关键词: 系列N-of-1试验 贝叶斯 混合效应模型 模拟研究
• 年，卷（期）: 2021,（6）
• 所属期刊栏目: 方法学研究|Methodological Articles
• 页码范围: 689-695
• 页数: 7页
• 语种: 中文
• DOI: 10.7507/1672-2531.202012037

摘要

目的 对服从正态分布、有残留效应的系列N-of-1试验定量数据进行模拟研究,比较配对t检验、混合效应模型和贝叶斯混合效应模型三种方法的统计性能.方法 N-of-1试验设定为3个周期,每个周期患者随机接受两种处理.模拟研究的步骤包括:产生六元的N-of-1正态分布数据,随机分配处理和研究对象,增加残留效应,构建分析模型,评价模型和设置参数.模拟参数设定:样本量为3、5、8和10,不同时间的相关系数为0.0、0.5和0.8;两组设定不同比例的残留效应.使用第Ⅰ类错误、检验功效、平均误差(mean error,ME)和均方误差(mean square error,MSE)评价三种方法的优劣.结果 当不存在残留效应(0％vs.0％)时,三种方法均可控制Ⅰ类错误,三种方法的ME约为0;配对f检验有最高的检验功效和最小的MSE.当两组处理存在残留效应时,配对f检验的Ⅰ类错误随之升高,估计值偏离真实值(ME不为0),ME绝对值等于残留效应的一半.混合效应模型和贝叶斯混合效应模型能很好控制Ⅰ类错误(0.05),估计值接近真实值(ME约为0),而且两种方法的检验功效大致相等.结论 不存在残留效应时(0％vs.0％),配对t检验适合分析系列N-of-1数据;在存在残留效应时,贝叶斯混合效应模型和混合效应模型更适合用于分析系列N-of-1数据.