β地中海贫血的基因调控治疗

• 作者: 孟哲 李文益
• 来源期刊: 国外医学(儿科学分册)
• 学科: 医学
• 关键词: 贫血,β链珠蛋白生成障碍性 基因疗法 基因调控 羟基脲 丁酸类
• 年，卷（期）: 2002,（3）
• 所属期刊栏目: 综述与编译
• 页码范围: 116-118
• 页数: 3页
• 分类号: R725.5
• 字数: 3840字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3760/cma.j.issn.1673-4408.2002.03.002

摘要

β地中海贫血是一种常见的单基因遗传病.理论上,本病是基因治疗的最理想模型,广义基因治疗可分为基因矫正治疗和基因调控治疗.前一种方法临床应用存在种种困难,后者是从基因水平调控细胞中某些原已静止或有缺陷的基因表达,以达到改善临床症状的目的.目前处于研究阶段的基因调控治疗主要有:药物基因治疗、反义核酸基因治疗、基因工程产品基因治疗三方面.本文就β地中海贫血的基因调控治疗作一综述.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	孟哲	中山医科大学孙逸仙纪念医院儿科	4	12	2.0	3.0
2	李文益	中山医科大学孙逸仙纪念医院儿科	17	74	5.0	7.0