β-地中海贫血药物基因治疗研究进展

• 作者: 姚英民 陈瑶
• 来源期刊: 中国优生与遗传杂志
• 学科: 医学
• 关键词: β-地中海贫血 药物 基因治疗
• 年，卷（期）: 2003,（2）
• 所属期刊栏目: 综述与资料
• 页码范围: 123-124,132
• 页数: 3页
• 分类号: R556.71
• 字数: 3483字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3969/j.issn.1006-9534.2003.02.083

摘要

β-地中海贫血是一种常见的、单基因的遗传性血液疾病.人们一直期望β-地贫能成为第一个通过根治性基因治疗手段而痊愈的疾病.但由于种种原因,根治性基因治疗目前离用于人体尚有相当距离.药物活化基因治疗是通过调控珠蛋白基因表达这一开关,激活功能不足的基因或激活可替代缺陷基因的另一种基因的表达,从而减轻临床症状.目前,β-地中海贫血药物基因治疗已取得了令人鼓舞地进展,促红素的转基因治疗在动物实验中取得肯定的效果,新的活化基因的药物不断问世,丁酸盐、促红素、羟基脲等药物的联合用药可能成为一种趋势.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	姚英民	第一军医大学南方医院儿科	46	488	11.0	20.0