Sebelipase alfa--用于治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症的药物

• 作者: 刘敏 宋岐 李沁园 马威
• 来源期刊: 临床药物治疗杂志
• 学科: 医学
• 关键词: Sebelipase alfa 溶酶体酸性脂肪酶缺乏 临床研究 孤儿药
• 年，卷（期）: 2017,（1）
• 页码范围: 71-74
• 页数: 4页
• 分类号: R97
• 字数: 3888字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3969/j.issn.1672-3384.2017.01.016

摘要

Sebelipase alfa是治疗罕见病溶酶体酸性脂肪酶缺乏症（LAL-d）的药物，该病是由基因突变导致的慢性渐进性代谢疾病，能导致患者生长障碍、肝脂异常堆积，肝脏纤维化和肝硬化等。Sebelipase alfa作为首个对症治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏的生物制剂，被FDA授予孤儿药资格。

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	马威	吉林大学第一医院药学部	17	21	2.0	3.0
2	刘敏	吉林大学第一医院药学部	136	442	11.0	15.0
3	李沁园	吉林大学第一医院药学部	11	27	3.0	5.0
4	宋岐	吉林大学第一医院药学部	12	73	4.0	8.0