Alipogene Tiparvovec基因治疗家族脂肪酶缺陷症的现状

• 作者: 全海燕 江兴
• 来源期刊: 中南医学科学杂志
• 学科: 医学
• 关键词: AlipogeneTiparvovec 脂蛋白脂肪酶缺乏症 基因治疗 临床研究
• 年，卷（期）: 2020,（4）
• 所属期刊栏目: 小专论
• 页码范围: 443-446
• 页数: 4页
• 分类号: R596.1
• 字数: 3528字
• 语种: 中文
• DOI: 10.15972/j.cnki.43-1509/r.2020.04.027

摘要

基因治疗目前主要用于治疗免疫缺陷性疾病、肿瘤及心血管疾病等.脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)是一种罕见的染色体隐性遗传病,主要由严重的高血脂和高甘油三酯血症引起.Alipogene Tiparvovec(Glybera,AMT-011,AAV1-LPLS447X)于2012年11月获欧盟委员会批准,成为西方国家首个上市的基因治疗药物.同时,也是第一个用于治疗LPLD导致胰腺炎的药物.Alipogene Tiparvovec基因治疗一般耐受性良好,不良反应主要是短暂的注射部位的局部反应.本文就基因治疗药物Alipogene Tiparvovec用于治疗青少年脂蛋白脂肪酶缺陷症的药效学、临床研究及其现状做一介绍.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	全海燕		8	1	1.0	1.0
2	江兴		2	3	1.0	1.0