基因治疗与遗传性耳聋

• 作者: 杨仕明 郭维维 顾湘
• 来源期刊: 中国听力语言康复科学杂志
• 关键词: 基因编辑 遗传性耳聋 CRISPR/Cas 腺相关病毒载体
• 年，卷（期）: 2019,（4）
• 所属期刊栏目: 综述
• 页码范围: 275-279
• 页数: 5页
• 字数: 5527字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3969/j.issn.1672-4933.2019.04.009

摘要

超过60％的语前聋病例是由于遗传因素引起.遗传性耳聋患者的基因突变包括单核苷酸替换、碱基缺失、插入等,当这些突变导致耳聋基因的错义时便可临床上引起遗传性耳聋的症状.对这些突变在基因水平选择性纠正是目前遗传性耳聋生物治疗的新思路.CRISPR/Cas技术作为第三代的靶向基因组编辑技术系统,具有靶向、高效、易操作等优势,很大程度上推进了耳聋的基因治疗研究.本文对目前国内外耳聋的基因治疗研究现状进行回顾.