遗传性单基因皮肤病药物无义抑制治疗研究进展

• 作者: 李明 李越
• 来源期刊: 皮肤科学通报
• 学科: 医学
• 关键词: 无义抑制治疗 通读 期前出现的终止密码子
• 年，卷（期）: 2020,（1）
• 所属期刊栏目: 专家笔谈
• 页码范围: 31-35
• 页数: 5页
• 分类号: R758.24
• 语种: 中文

摘要

无义抑制疗法(nonsense suppression therapy)目的是为了抑制期前出现的终止密码子(premature termination codons,PTCs)(又称为Ⅰ类突变)导致的翻译终止,以恢复蛋白质功能缺陷的方法.本文回顾了无义抑制疗法的现状和进展,包括无义抑制药物和无义介导的mRNA降解(nonsense-mediated mRNA decay,NMD)抑制疗法并对现有的不足做出一些总结.