肝脏遗传代谢病的基因治疗

• 作者: 刘馨怡 王立生 黄行许
• 来源期刊: 生命的化学
• 关键词: 肝脏遗传代谢病 基因治疗 CRISPR/Cas9 碱基编辑
• 年，卷（期）: 2020,（8）
• 所属期刊栏目: 综述
• 页码范围: 1298-1308
• 页数: 11页
• 语种: 中文
• DOI: 10.13488/j.smhx.20200070

摘要

肝脏是人体主要的物质代谢器官,在机体能量代谢和稳态维持方面承担着重要责任.由基因突变引起的肝脏遗传代谢病对机体生命健康造成非常大的威胁.相较于传统的治疗方法,基因治疗能够针对致病突变进行根源性治疗.CRISPR/Cas9基因编辑技术“一次递送终生治疗”的特点为肝脏遗传代谢病的长期持续治疗带来了希望.基于CRISPR/Cas9的碱基编辑系统使得之前不能实现或难以实现的基因组点突变精确修复得以高效实现,在肝脏遗传代谢病的治疗中具有非常大的应用潜力.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	黄行许		3	0	0.0	0.0
2	刘馨怡		1	0	0.0	0.0
3	王立生		1	0	0.0	0.0