探讨药物国际多中心临床试验设计的一种新方法SGDDP

• 作者: 曲荣华 王骏 袁志龙 陈刚 黄钦
• 来源期刊: 中国新药杂志
• 学科: 医学
• 关键词: 国际多中心临床试验 药物研发 种族群体 药品监管 加权Z-检验
• 年，卷（期）: 2015,（7）
• 所属期刊栏目: 新药述评与论坛
• 页码范围: 721-724,744
• 页数: 5页
• 分类号: R95
• 语种: 中文

摘要

在新药上市申请中,常常运用多地区开展的国际多中心临床试验(MRCT)数据和总体结果作为获准注册的主要证据.然而,对考察所涉及某个国家或地区的目标人群的药物效应时,却需要考虑种族因素和当地的医疗实践的影响,因此给评价和决策带来极大挑战.2012年,我们提出一种基于加权Z-检验的思路来设计MRCT的新方法,简称SGDDP.该方法结合来自目标种族人群和非目标种族人群(NTE)的信息,通过降低非目标种族人群在加权检验统计量中的信息权重,并严格控制统计假设的Ⅰ类错误,从而检验评估在目标种族人群(TE)的有效性.本文对该方法进行简要介绍,并以最常用的连续型变量指标为例对研究所需的目标种族(TE)人群样本量进行了相应估算.